当地时间6月28日，美国食品药品管理局（FDA）已经批准长效人类生长激素类似物NGENLA（somatrogon-ghla）（下文统称Somatrogon）上市，用于治疗3岁以上因为内源性生长激素分泌不足导致生长缓慢的儿童患者。
Somatrogon是一种人类生长激素，通过补充体内缺乏的生长激素而发挥作用。它的获批是基于一项多中心、随机、非盲、活性药对照、平行组3期研究（NCT02968004）的数据，研究共纳入了224例未经治疗的青春期前生长激素缺乏症患儿，在每周注射一次Somatrogon和每日注射Genotropin（somatropin）的疗效和安全性方面进行了评估。
研究结果显示，接受治疗后第52周（约1年）时，Somatrogon组的身高增长为10.12厘米，对照组为9.78厘米。
生长激素缺乏症（GHD）是一种罕见疾病，由脑下垂体生长激素分泌不足引起。如果不能及时进行有效的治疗，会导致患儿生长速度减缓，并可能延迟青春期，在其成长道路上也会遇到身体健康和心理健康的双重挑战。
此前，治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）的方法都是短效的，需要每天皮下注射一次人类生长激素（hGH），以改善生长和代谢。对于患者和护理者来说，每天注射往往使患者难以坚持治疗，从而导致用药依从性差，整体治疗结果大大降低。
一周只需皮下注射一次的长效生长激素Somatrogon的获批对于患有生长激素缺乏症（GHD）的儿童意义重大，它有可能减轻每日注射生长激素带来的治疗负担。截至目前，Somatrogon已在加拿大、澳大利亚、日本和欧盟成员国等 40 多个市场获准用于治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）。
据悉，Somatrogon预计将于2023年8月率先在美国上市，为儿童生长激素缺乏症（GHD）患者们提供新的选择。
参考资料：
1.https://rarediseases.org/rare-diseases/growth-hormone-deficiency/.
2.Stanley T. Diagnosis of growth hormone deficiency in childhood. Curr Opin Endocrinol Diabetes Obes. 2012;19(1):47-52. doi:10.1097/MED.0b13e32834ec952.
3.https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/fda-approves-pfizers-ngenlatm-long-acting-once-weekly.
注：