当地时间6月28日,美国食品药品管理局(FDA)已经批准长效人类生长激素类似物NGENLA(somatrogon-ghla)(下文统称Somatrogon)上市,用于治疗3岁以上因为内源性生长激素分泌不足导致生长缓慢的儿童患者。
Somatrogon是一种人类生长激素,通过补充体内缺乏的生长激素而发挥作用。它的获批是基于一项多中心、随机、非盲、活性药对照、平行组3期研究(NCT02968004)的数据,研究共纳入了224例未经治疗的青春期前生长激素缺乏症患儿,在每周注射一次Somatrogon和每日注射Genotropin(somatropin)的疗效和安全性方面进行了评估。
研究结果显示,接受治疗后第52周(约1年)时,Somatrogon组的身高增长为10.12厘米,对照组为9.78厘米。
生长激素缺乏症(GHD)是一种罕见疾病,由脑下垂体生长激素分泌不足引起。如果不能及时进行有效的治疗,会导致患儿生长速度减缓,并可能延迟青春期,在其成长道路上也会遇到身体健康和心理健康的双重挑战。
此前,治疗儿童生长激素缺乏症(GHD)的方法都是短效的,需要每天皮下注射一次人类生长激素(hGH),以改善生长和代谢。对于患者和护理者来说,每天注射往往使患者难以坚持治疗,从而导致用药依从性差,整体治疗结果大大降低。
一周只需皮下注射一次的长效生长激素Somatrogon的获批对于患有生长激素缺乏症(GHD)的儿童意义重大,它有可能减轻每日注射生长激素带来的治疗负担。截至目前,Somatrogon已在加拿大、澳大利亚、日本和欧盟成员国等 40 多个市场获准用于治疗儿童生长激素缺乏症(GHD)。
据悉,Somatrogon预计将于2023年8月率先在美国上市,为儿童生长激素缺乏症(GHD)患者们提供新的选择。
参考资料:
1.https://rarediseases.org/rare-diseases/growth-hormone-deficiency/.
2.Stanley T. Diagnosis of growth hormone deficiency in childhood. Curr Opin Endocrinol Diabetes Obes. 2012;19(1):47-52. doi:10.1097/MED.0b13e32834ec952.
3.https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/fda-approves-pfizers-ngenlatm-long-acting-once-weekly.
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